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視網膜色素變性是一種可導致夜盲甚至失明的嚴重眼病，一向缺少有用治療手腕。近期，中國科學技術大學薛天传授钻研組與中科院神經科學钻研所仇子龍钻研員钻研組互助，初次通過“同源重組修復法”對實驗小白鼠實現精准基因修復，讓得了視網膜色素變性的小鼠重獲部门視覺功效。國際權威學術期刊《科學·進展》日前發表了該钻研功效。
視網膜色素變性作為一種遺傳性眼病，表現為患者的視網膜內感光細胞逐漸退化，從诞生后伴隨的嚴重夜盲，到視覺區域渐渐減小直至徹底失明。龍虎,由於無法根治，給患者和家庭帶來庞大壓力。
CRISPR-Cas9基因編輯是治療這類遺傳性疾病的潛在手腕之一，其切割基因組以后會發生一種名為“同源重組修復”的DNA修復機制，可以精准地把錯誤基因“批改”。但對於诞生后落空割裂能力的感光細胞來說，這種修復機制的發见效率極低，成為阻礙其用於治病的關鍵難點。
為解決這些問題，近期薛天传授钻研組與仇子龍钻研員钻研組互助，創百家樂公式,新性引入了一種復合卵白系統，可以在DNA切割部位四周“招募”來更多的模板DNA，促進同源重組的發生並提高修復效力。操纵這種新型基因編輯法子，他們乐成修復了視網膜內視杆細胞的色素變性突變，停止部门視杆和視錐細胞的退化，讓得病小白鼠从新獲患了部门視覺感光能力。
據领会，由於這種新法子能夠解決非割裂細胞內難以同源重組修復的限定，有可能廣泛應用於多種人類遺傳疾病的治療。（記者 徐海濤）
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發表於 2019-6-9 00:26:51
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