基因編輯有望治療血友病

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B型血友病是一種基因突變導致的凝血功效紊亂病症。圖片來源：《新科學家》

首例體內細胞基因編輯即將實現。這項技術將被試用於治療B型血友病—— 一種能夠導致自發性內出血的凝血功效紊亂病症。

這次臨床試驗的动静在近日於美國華盛頓特區召開的人類基因編輯國際峰會上颁布发表。这次會議重要聚焦於一項叫作CRISPR的革命性基因搬家,工程技術，特别是其在人體上的應用。

基因編輯是指刪除、增长或改變一個基因組精確位點的DNA。CRIS汽機車借款,PR是一種本钱相對較低、較為簡單的、相對精確的基因編輯法子，具备治療多種疾病的潛力。盡管钻研人員曾採集人類細胞進行類似基因編輯，并且在白血病和艾滋病病毒传染治療案例中也曾利用過技術相對較成熟、本钱加倍昂貴的基因編輯法子，但這種新法子还没有開展臨床人體試驗。

即將到來的實驗將操纵此中一種較成熟的技術，以一種叫作鋅指核酸?的DNA作為剪切东西，這種核酸?可以被直接打针到血流中發生感化。

B型血友病由一個基因突變導致，該基因突變會引導肝臟天生一種叫作第九凝血因子的凝血卵白。發生該基因突變的人不克不及夠產生足夠的第九因子，必須防止可能導致割傷或物理創傷的活動，包含存在肢體接觸的運動。按期或間斷地進行第九因子輸血有助於改良這種狀況，可是不少患者同時得了諸如關節痛苦悲伤等並發症，存在罹患其他疾病的高風險。

現在，醫學專家操纵由加州裡士滿桑加莫生物制藥公司Michael Holmes和Thomas Wechsler發現的鋅指核酸?，在基因組中插入一種正確版本的突變基因。他們已經操纵一種無害的病毒在丟失了第九因子基因的小鼠和靈長類動物肝臟內打针了這種核酸?。

經過治療的小鼠和靈長類動物開始產生常規程度的第九因子，從而讓實驗動物的血流可以正常凝結。該團隊即將在得了B型血友病的成年患者中開展臨床試驗。“一旦在臨床上利用以后，我們的夢想是把這項技術轉移到兒科領域。”桑加莫生物制藥公司另外一名钻研員Fyodor Urnov說。（馮麗妃）

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