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科技日報倫敦6月1日電 （記者鄭煥斌）據《泰晤士報》近日報道，英國葛蘭素史克公司和意大利科學家聯合開發的首個用於治療兒童免疫疾病的基因治療藥物Strimvelis，日前獲歐洲藥品办理局核准在歐洲銷售，這標志著点窜錯誤基因這一先進技術又向前邁出了一步。
從理論上說，基因治療人體本身細胞能有用糾正一些對康健风险極大的基因突變，但在實踐上，研發平安有用的基因治療方案卻面臨極大困難。这次獲批的Strimvelis重要用於治療少數得了嚴重聯合免疫缺点病（ADA-SCID）的兒童。SCID有時也被稱作“泡泡嬰兒（Bubble baby）”疾病，這些嬰兒在诞生時免疫系統極其懦弱，必須在無菌環境中才能存活，若不治療，患兒凡是會在兩歲內面臨灭亡。該基因治療是從兒童本身骨髓中提掏出干細胞，並替換此中出缺陷的基因，使其可以生產ADA?，然后再植到患兒體內以修復本身免疫系統。
今朝，許多癌症钻研表白，大多數癌症（諸如乳腺癌等）是由其他多種疾病組合發生而引发逢甲民宿,的。葛蘭素史克罕見疾病研發中间負責人馬丁·安德魯斯稱，基因治療也許是應對復雜疾病的最好法台中借錢,子，因為操纵人體本身去抵当疾病的法子被認為是“未來醫學發展的标的目的，也是藥學钻研的前沿領域”，但愿能夠將基因治療法子延长到更多疾病上去。
Strimvelis是繼荷蘭UniQure公司基因治療藥物Glybera以后，第2個獲批在歐洲銷售的基因治療藥物。Glybera重要用於治療一種罕見的成人血液疾病。迄今，美國積極從事基因治療藥物的生物科技公司日趋增多，但美國食物藥品監督办理局还没有核准任何基因治療藥物。
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發表於 2019-6-8 20:51:57
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