我國自主研發長效治療艾滋病原創新藥望率先上市

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本報記者 張曄

3期臨床開始已經5個月了，謝東懸著的心始終沒有輕鬆過，自從他執掌的南京前沿生物自立研發的長效治療艾滋病原創新藥——艾博衛泰，本年仲春颁布发表進入3期臨床試驗后，已經有多位艾滋病病人主動找上門來请求參加試驗，而這些病人無一破例都是已經對傳統抗艾滋病藥物產生了耐藥性。

本年4月7日出书的國際闻名刊物《天然醫學》，在全世界抗艾新藥產品鏈報告中指出，開發長效新藥是有用解決長期藥物治療失敗病例的最新计谋。該報告點評了今朝正在進行臨床試驗的3種長效抗艾新藥中，來自中國的艾博衛泰已進入臨床試驗最后階段，有望成為在全世界率先上市的長效抗艾滋病新藥。

與病毒過招，找准靶點再放箭

全世界3530萬艾滋病病毒传染者，230萬新發传染者，160萬人死於艾滋病。這是一組使人震驚的數字，它無時無刻地在提示我們，艾滋病已成為人類康健的嚴重威脅。

自1981年美國初次報道艾滋病病例以來，國際社會支出了庞大的尽力，前后研制出28種治療艾滋病的合成藥物，但是至今依然無法钻研出根治和預防艾滋病的有用藥物。

“艾滋病之以是難防難治，是因為HIV病毒十分调皮，它不僅專門攻擊人體免疫系統，并且很是多變，現在已經上市的抗艾藥物，要麼由於毒副感化，要麼由於耐藥，造成許多治療失敗。”南京前沿生物技術有限公司董事長謝東告訴記者。

作為我國首批引進的“千人計劃”人材，謝東是約翰·霍普金斯大學博士，曾在國外多家知名钻研機構任職，領導和參與了3個抗艾滋病新藥的研發事情。2002年，他帶著自立知識產權技術回到國內創業，起首就把目標对准了艾滋病。

“HIV屬於高度轻易產生基因變異的逆轉錄病毒，過去30年經驗告訴我們，長時間藥物治療无论什麼配方都會有部门患者產生耐藥，乃至有的患者中斷了幾天服藥后耐藥就出現了，這時从新給藥的療效就差強人意。”

“這部门患者該怎麼辦？難道真的無藥可救了嗎？”謝東說，全世界有1200萬传染者接管藥物治療，有耐藥基因突變的大約有300萬人，而我國此類患者可達幾萬人，這是全世界防治艾滋病的重大隱患。

比年來，艾滋病患者越來越多，可是抗艾滋病新藥的研發恍如堕入瓶頸期，在研新藥寥寥無幾，已上市並在臨床上获得顯著成效的新藥更是屈指可數。全世界醫療市場都火急必要新型的抗艾滋病藥物盡早問世。

謝東帶領團隊成員對HIV病毒概况的兩種卵白質gp120和gp41進行阐发后，發現它們是HIV入侵人體T細胞的幫凶。他們意識到，隻要节制住這兩種卵白，不讓它們與T細胞結合，便可以按捺HIV在人體內的復制和傳播。他們把這種新型抗艾藥物稱之為HIV病毒進入按捺劑。

謝東向記者介紹說，從藥物靶點上看，艾博衛泰針對的是HIV病毒的gp41卵白的一個全新區域，機理上可有用按捺絕大多數HIV病毒、包含耐藥病毒﹔從藥物結構上看，艾博衛泰是原創新型的多?藥物，在人體內將會代謝為氨基酸，并且不會攻擊人體細胞，今朝顯示了杰出的平安性。僅從這兩點上看，艾博衛泰與今朝已上市的抗艾滋病藥物比拟，就已領先一大步。加倍使人驚喜的是，艾博衛泰一周給藥一次，比拟現在天天吃一把藥的產品，可提高患者用藥的依從性，大幅減少因不按時服藥酿成的治療失敗。

與時間賽跑，孤单是最大的對手

“隻有我一人，前沿生物是做不到今天的。”回顾創業十余年來的甘辛，謝東最感謝的是兩位“缺心眼”的搭檔——陸榮健，哈佛醫學院博士后，從事生物科技公司抗病毒藥物開發﹔王昌進，美國肯塔基大學藥學院博士，在新藥研發、市場、商務領域摸爬滾打多年。

為研發這款治療艾滋病的原創新藥，三位“千人計劃”專家至今已堅持十余年，累計投入的資金已達上億元。

“人常常是這樣，當你到了不消為糊口發愁的時候，就開始折騰。”王昌進說，在默克、輝瑞這樣的闻名企業，研發人員成千上萬，個人就像大海中的一滴水。做大池子裡的小魚，還是做小池子裡的大魚？最終，三人選擇了本身“挖池子”。

新藥研發每天都在燒錢，一起上，即使前沿生物获得了各路資金的支撑，“錢荒”的考驗還是不斷向他們襲來。

“都想不起來有几多回青黃不接了！先是高管不領工資，再后來，高管真人輪盤,就掏家底給員工發工資。”王昌進說，十年砸下去上億元，如果買塊地早發了。可是，“我們想做出本身的功效，做出中國本身的原創藥，我們會堅持下去。”

在艾博衛泰問世前，國內鮮有針對重大疾病的自立知識產權新藥問世，最底子的缘由就是新藥研發是艱苦的系統工程，時間長、耗資大，更有風險，還要容忍失敗。正因為代價太大，國內利潤高、影響大的新藥市場大部被跨國公司佔領。今朝，全世界有28款抗艾滋病原創藥，可是沒有一款是中國的。

“抗病毒藥物治療是台北機車借款,防控艾滋病傳播的有用手腕，在今朝無法根治、必要終身治療的情況下會對新藥有不斷的需求。國家針對這個重大傳染病创建自立的新藥研發體系，不僅關系到國家戰略平安和社會穩定，可減少購買國外新藥的庞大費用，還有助於中國幫助艾滋病残虐的發展中國家。”謝東說。

從“十一五”到“十二五”期間，前沿生物連續获得了國家重大新藥創制科技重大專項的支撑﹔進入了國家食物藥品監督办理總局審批“綠色通道”，艾博衛泰的每次申報臨床試驗都獲得加快審批﹔每次專家會議都有相關部委出头具名招集各路專家支招……這在我國新藥研發中是史无前例的罕見一幕。

“零的冲破”，有望傳遞生命的接力棒

本年2月，在北京一個不知名的、狹小暗淡的會議室裡，前沿生物招集了艾博衛泰3期臨床試驗啟動會，標志著向國產原創新藥上市發起最后“沖刺”。

而在此前已完成的2期臨床試驗結果表白，利用艾博衛泰與克力芝聯合給藥，療效出人意表地好：藥物具备高度平安性，不僅全数病人體內的HIV病毒被低落99%，并且56%的患者的病毒載量低落至檢測線之下。兩項數據均超過世界衛生組織推薦的標准二線治療方案一倍。

該試驗的領銜钻研者、首都醫科大學附屬佑安醫院传染中间主任吳昊传授說：“艾博衛泰是少有的幾個在我國研發、具备全世界專利和潛在市場競爭力的新藥產品。”

據吳昊介紹，該新藥具备兩個鮮明特點：一是每周給藥一次的長效，二是對耐藥病毒的有用。“艾博衛泰是第一個以有用治療中國患者為目標的抗艾新藥，標志著我國艾滋病治療整體钻研程度的提高。在這個產品的最后關鍵钻研階段，我們指望获得患者和臨床醫生的積極參與，科學、高效完成這個有首要意義的钻研，造福中國及世界的艾滋病人。”

在建設創新型國家的轉型時期，艾博衛泰進入3期臨床試驗，在全世界長效抗艾新藥的研發中走在了最前面，並有望率先上市實現“零的冲破”，邁出冲破外國藥企壟斷抗艾新藥市場的首要一步。

從最初的藥物篩選到現在的臨床試驗，艾博衛泰研發、生產的每步都连结與國際標准緊密接軌：初期藥效試驗是在美國進行的，3期臨床試驗的病人都是標准一線治療方案失敗的艾滋病病毒传染者，420例患者分2組進行對照試驗，每例病人的試驗都將持續48周。

記者领会到，艾博衛泰3期臨床試驗下一步將在全國十幾個藥物臨床試驗機構推開。

“在我們眼裡，艾滋病並不成怕，它是一種藥物可控的慢性疾病，条件是我們的藥物研發永遠走在病毒的前面。可喜的是，艾博衛泰3期臨床預計將在2014年末完成入組，2015年獲得24周中期數據，2016年申報新藥，有望成為中國和全世界艾滋病人的生命接力棒。”謝東說。

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