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人民網香港4月18日電 日前,香搬家,港大學指醫學院的钻研團隊透過“萬能干細胞”技術,發現一種治療肌肉萎縮的藥物,可治療罕見遺傳心臟病。
心臟核纖層卵白病是罕見的遺傳性心臟病,患者會因為缺少核纖層卵白而有過早朽迈及遺傳性心肌病。該病患者年輕時沒有任何病征,到三四十歲后,出現心跳變慢、忽然暈倒,乃至心臟衰竭灭亡。
港大醫學院2008年開始阐发三個家庭得了此病的14人,抽取他們的血液和皮膚細胞钻研,透過俗稱制造“萬能干細胞”的人工誘導多功效性干細胞技術,進行多種藥物測試后,發現一種用作治療肌肉萎縮的藥物能有用令此中一個家庭,共9人的干細胞百家樂公式,,恢復八至九成制造核纖層卵白的能力。
钻研團隊指會聯絡相關藥廠,向心臟核纖層卵白病患者供给藥物,進行臨床測試。團隊但愿,未來可以操纵“萬能干細胞”技術,找出治療其他罕見病的有用藥物。(吳玉潔)
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